Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde (SUS) aplicou o medicamento considerado o mais caro do país. Duas crianças receberam as infusões do delandistrogeno moxeparvoveque no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA). Comercializado como Elevidys, da farmacêutica Roche, o remédio é a primeira terapia gênica para crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma condição genética rara e grave que piora com o tempo, levando ao enfraquecimento e à deterioração dos músculos do corpo do paciente.

No Brasil, a dose do medicamento custa em torno de R$ 11 milhões, o valor mais alto para um fármaco no país, acima até mesmo do Zolgensma, usado para atrofia muscular espinhal (AME). O Ministério da Saúde disse que na aplicação do remédio nas crianças seguiu a determinação do Supremo Tribunal Federal (STF), que obriga a compra do Elevidys para pacientes que cumprirem todos os requisitos. A aplicação deve ser feita no prazo máximo de 90 dias.

Sobre a doença

A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma condição genética rara e grave que enfraquece os músculos. A doença ocorre devido a um gene defeituoso que resulta na ausência da distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares do corpo intactas. Como resultado desse defeito genético, indivíduos com DMD podem apresentar sintomas como dificuldade para caminhar e correr, quedas frequentes, fadiga, dificuldades de aprendizado, problemas cardíacos (devido ao impacto no funcionamento do músculo cardíaco) e problemas respiratórios (devido ao enfraquecimento dos músculos respiratórios).

Os sintomas de fraqueza muscular associados à DMD geralmente começam na infância, frequentemente entre 3 e 6 anos de idade. Entretanto, após o pico de aproximadamente 6 anos de idade, mesmo com o uso de medicamentos corticosteróides, a função muscular de indivíduos com DMD começa a se deteriorar devido à lesão muscular progressiva. A DMD afeta principalmente os homens, e, em casos raros, pode afetar mulheres. À medida que a doença progride, podem ocorrer problemas cardíacos e respiratórios que ameaçam a vida.

A maioria das abordagens terapêuticas atuais trata os sintomas da doença. Os tratamentos incluem medicamentos corticosteróides para retardar a progressão da fraqueza muscular, programas de alongamento e exercícios físicos e o uso de equipamentos, como órteses ou cadeira de rodas, à medida que caminhar se torna mais difícil.

Sobre o Elevidys

Elevidys é um medicamento de terapia avançada, classificado como terapia gênica. Ele funciona utilizando um vetor viral para transportar um gene humano que codifica a microdistrofina, com o objetivo de substituir a proteína distrofina disfuncional ou ausente no organismo do paciente. Esse tratamento visa restaurar, ainda que de forma parcial, a função muscular em pacientes pediátricos. O medicamento é administrado em uma única dose intravenosa, com a quantidade ajustada de acordo com o peso da criança. (Com informações do Ministério da Saúde)